Sehr spannendes Thema, besser als CRISPR ?
Zahlen für Q1/23
- Umsatz 24 Mio. $
- Verlust 96 Mio. $
- Cash 1,059 Mrd. $
- MK 2,2 Mrd. $
https://investors.beamtx.com/news-releases/...dates-and-first-quarter
Zahlen für Q2/23
- Umsatz 20 Mio. $
- Verlust 83 Mio. $
- Cash 1,073 Mrd. $
- MK 1,45 Mrd. $
https://investors.beamtx.com/news-releases/...ates-and-second-quarter
https://www.fool.com/investing/2023/10/30/...ics-remains-risky-stock/
Die Aktien des Gen-Editing-Biotech-Unternehmens haben den Tiefpunkt vielleicht noch nicht erreicht.
Beam Therapeutics (BEAM 2,63 %) sticht unter den Gen-Editing-Aktien hervor, weil das Unternehmen Base Editing als präzisere Methode als die erste Generation des CRISPR-Gen-Editings einsetzt.
Der Gedanke dahinter ist, dass Beam, anstatt beide DNA-Stränge zu schneiden, einzelne "Buchstaben" des Genoms abschneidet, was hoffentlich weniger Off-Target-Effekte für seine Therapien bedeutet.
Die börsengehandelten Fonds (ETFs) ARK Genomic Revolution und ARK Innovation von Cathie Wood sind seit langem von Beam überzeugt und besitzen zusammen etwa 8,3 Millionen Aktien des Gen-Editing-Unternehmens, das sich in der klinischen Phase befindet.Bislang hat der ARK Genomic Revolution ETF im Oktober 20.000 Aktien von Beam gekauft.
Das Unternehmen ist wegen seiner kürzlich angekündigten Umstrukturierung in den Nachrichten. Am 19. Oktober teilte das Management mit, dass es plant, 20 % der Belegschaft von Beam zu entlassen und seine Pipeline zu verkleinern, einschließlich der Unterbrechung der Entwicklung einer in-vivo Hepatitis-B-Behandlung.
Das Unternehmen kündigte außerdem an, dass es nach Partnern für die Entwicklung von CAR T-Zell-Immuntherapien zur Behandlung von T-Zell-Leukämie und T-Zell-Lymphoblasten-Lymphom suchen wird.
Kurzfristig baut das Unternehmen sein eigenes Produktionszentrum auf und rechnet mit einem frühen Phase-1-Ergebnis für den Sichelzellkrankheitskandidaten BEAM-101 im Jahr 2024 sowie mit der Einreichung von Zulassungsanträgen für die Behandlung des Alpha-1-Antitrypsinmangels BEAM-302 im ersten Quartal 2024.
Es gibt also viel zu bedenken, wenn Sie darüber nachdenken, ob diese Aktie eine gute Ergänzung für Ihr Portfolio sein könnte. Während Sie Ihre Entscheidung treffen, sollten Sie auch fünf Gründe bedenken, die gegen die Aktie von Beam Therapeutics sprechen, zumindest im Moment:
1.
Die Stimmung der Anleger gegenüber Beam geht in die falsche Richtung
Der Börsengang von Beam erfolgte im Februar 2020 zu einem Preis von 17 $ pro Aktie, kurz vor dem Ausbruch der Coronavirus-Pandemie. Die Aktie entwickelte sich anfangs gut und schoss im Sommer 2021, als die Biotechnologie boomte, auf 136,79 $ hoch.
Seitdem ist der Aktienkurs um 85 % gefallen. Im Jahr 2023 ist die Aktie bis jetzt um mehr als 49 % gefallen.
Manchmal ist es sinnvoll, gegen die Stimmung der Anleger zu handeln; so kann man ein Vermögen machen.
Der Rückgang der Aktie erschwert es Beam jedoch, Geld zu beschaffen, und da keine potenziellen Therapiezulassungen in Sicht sind, könnte eine Trendwende lange auf sich warten lassen.
2.
Beams führender Therapiekandidat kommt zu spät aus den Startlöchern
Beams führendes Blutkrebstherapeutikum BEAM-101 befindet sich noch immer in Phase 1/2-Studien zur Behandlung der Sichelzellkrankheit (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TBT), wobei der Hauptabschluss der Studien nicht vor 2025 erwartet wird.
In der Zwischenzeit könnten zwei andere gentechnisch veränderte SCD- und TBT-Therapien - exa-cel von CRISPR Therapeutics und Vertex Pharmaceuticals und lovo-cel von Bluebird Bio - von der Food and Drug Administration (FDA) bis Ende dieses Jahres zugelassen werden.
Das bedeutet, dass die beiden Therapien mindestens zwei Jahre vor BEAM-101 auf den Markt kommen könnten, vorausgesetzt, diese Therapie wird zugelassen.
Dies wäre ein großer Vorteil, da Ärzte, Krankenhäuser und Patienten mit diesen Therapien besser vertraut wären, und die Werbung für die beiden Produkte würde lange vor der Markteinführung von BEAM-101 anlaufen.
CRISPR und Vertex reichten im April ihren Zulassungsantrag für exa-cel zur Behandlung von schwerer SCD und TDT ein. Im selben Monat reichte Bluebird seinen Zulassungsantrag für lovo-cel zur Behandlung von SCD-Patienten ab 12 Jahren ein, bei denen es in der Vergangenheit zu gefäßverengenden Ereignissen gekommen war.
Beide Anträge erhielten von der FDA den Status der vorrangigen Prüfung für die Behandlung von SCD, wodurch das Verfahren für eine mögliche Zulassung beschleunigt wurde.
3.
Die Verluste von Beam wachsen
Als Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase erwirtschaftet das Unternehmen keine Einnahmen, nicht einmal aus Kooperationen.
Aber es gibt viel aus, um seine Pipeline zu entwickeln. Im zweiten Quartal meldete das Unternehmen einen Nettoverlust von 82,8 Mio. USD oder einen Verlust von 1,08 USD pro Aktie (EPS), verglichen mit einem Verlust von 72 Mio. USD und einem EPS-Verlust von 1,02 USD im gleichen Zeitraum des Vorjahres.
Beam verfügt über eine Menge Bargeld. Zum 30. Juni verfügte das Unternehmen nach eigenen Angaben über 1,1 Milliarden Dollar.
Dank des Reorganisationsplans sollte das Unternehmen nach eigenen Angaben über genügend Mittel verfügen, um den Betrieb bis 2026 zu finanzieren.
Kurzfristig werden sich die Verluste jedoch wahrscheinlich noch verschlimmern, bevor sie sich bessern, da das Unternehmen im vierten Quartal voraussichtlich 6,6 Mio. $ an Barmitteln für die Entlassung von 20 % seiner Belegschaft ausgeben wird.
4.
Beams Unterschied verkompliziert die Dinge
Beams Schwerpunkt auf dem Base Editing unterscheidet das Unternehmen von anderen Gen-Editing-Biotechs.
Diese Abgrenzung erschwert es dem Unternehmen, von der FDA eine Genehmigung für Versuche zu erhalten, und könnte letztlich die Zulassung seiner Therapien verzögern.
Die strengere Prüfung des Base Editing durch die FDA hat die Entwicklungszeiten von Beam in die Länge gezogen. In einem Fall dauerte es vier Monate, bis das Unternehmen die Genehmigung für eine klinische Studie erhielt, nachdem die FDA die Entwicklung von BEAM 201, der Therapie für rezidivierende/refraktäre akute lymphoblastische Leukämie mit T-Zellen, gestoppt hatte.
5.
Die Meinung der Analysten zählt
Seit Beginn dieses Jahres haben sieben Analysten ihre Kursziele für die Beam-Aktie herabgesetzt oder ihre Positionen in der Aktie reduziert.
Nur ein Analyst der Credit Suisse hat das Kursziel für die Aktie in diesem Jahr angehoben.
Analysten können sich natürlich irren, aber dass so viele von ihnen die Aktie schlecht bewerten, belastet potenzielle Anleger.
Beam Therapeutics Inc. gab heute bekannt, dass Eli Lilly and Company (Lilly) zugestimmt hat, bestimmte Rechte im Rahmen der geänderten Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung von Beam mit Verve Therapeutics, Inc. zu erwerben. (Verve), einschließlich der Opt-in-Rechte von Beam zur gemeinsamen Entwicklung und Kommerzialisierung der Basisbearbeitungsprogramme von Verve für Herz-Kreislauf-Erkrankungen, zu denen Programme gehören, die auf PCSK9, ANGPTL3 und ein nicht offengelegtes, lebervermitteltes, kardiovaskuläres Ziel abzielen.
Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung erhält Beam eine Vorauszahlung von 200 Millionen Dollar und eine Eigenkapitalinvestition von 50 Millionen Dollar. Beam ist auch berechtigt, nach Abschluss bestimmter klinischer, regulatorischer und Allianzveranstaltungen bis zu 350 Millionen Dollar an potenziellen Zahlungen in der zukünftigen Entwicklungsstufe zu erhalten, für insgesamt bis zu 600 Millionen Dollar an potenzieller Gesamtüberlegung.
https://pharmaphorum.com/news/...s-beams-option-verve-drug-programmes
https://www.fool.com/investing/2023/11/18/...peutics-stock-a-buy-now/
https://www.nasdaq.com/articles/...-alpha-1-antitrypsin-deficiency-in
https://investors.beamtx.com/news-releases/...learance-clinical-trial
Das Unternehmen entwickelt seinen führenden Ex-vivo-Genomeditierungskandidaten BEAM-101 in der Phase-I/II-BEACON-Studie zur Behandlung erwachsener Patienten mit Sichelzellenanämie.
Das Unternehmen hat die Dosierung und Transplantation für die drei Patienten in der Sentinel-Kohorte der BEACON-Studie abgeschlossen. Daten von mehreren Patienten in der Studie werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 erwartet.
Unterdessen wird nach der Freigabe durch den Datenüberwachungsausschuss voraussichtlich bald mit der Dosierung in der Expansionskohorte der BEACON-Studie begonnen.
Beam Therapeutics entwickelt außerdem einen In-vivo-Baseneditor BEAM-302 zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD).
Das Unternehmen erhielt im März 2024 von der britischen Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte die Genehmigung für seinen Antrag auf Genehmigung einer klinischen Studie für BEAM-302. Eine Phase-I/II-Studie zu BEAM-302 zur Behandlung von AATD wird voraussichtlich später im ersten Halbjahr beginnen von 2024.
Unterdessen plant das Unternehmen den Beginn einer klinischen Studie zu BEAM-301 zur möglichen Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit 1a in den USA. Ein Zulassungsantrag für ein neues Arzneimittel für BEAM-301 wird voraussichtlich später im ersten Halbjahr 2024 eingereicht.
https://investors.beamtx.com/news-releases/...nt-dosed-phase-12-study
Das Unternehmen evaluiert seinen führenden Ex-vivo-Genomeditierungskandidaten BEAM-101 in der Phase-I/II-BEACON-Studie zur Behandlung erwachsener Patienten mit Sichelzellenanämie, einer erblichen Bluterkrankung.
Dosierung und Transplantation für die drei Patienten in der Sentinel-Kohorte der BEACON-Studie sind abgeschlossen. Daten von mehreren Patienten in der Studie werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 erwartet.
Neben Hämoglobinopathie-Kandidaten erweitert BEAM auch seine Pipeline an genetischen Krankheiten durch die Entwicklung von BEAM-301 und BEAM-302.
Im vergangenen Monat verabreichte das Unternehmen dem ersten Patienten eine Dosis im Rahmen einer Phase-I/II-Studie zur Untersuchung von BEAM-302 zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel. Ziel der Studie ist es, die optimale Dosierung von BEAM-302 zu ermitteln.
Das Unternehmen wird bei der FDA einen IND-Antrag (Investigational New Drug) einreichen, um in Kürze mit klinischen Studien zu BEAM-302 in den USA zu beginnen.
BEAM plant außerdem den Beginn einer klinischen Studie zu BEAM-301 zur Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit 1a in den Vereinigten Staaten. Ein IND-Antrag für BEAM-301 wird voraussichtlich in Kürze eingereicht.
Da im Laufe des Jahres einige klinische Meilensteine erwartet werden, bleibt abzuwarten, wie der Führungswechsel Beam Therapeutics dabei hilft, eine differenzierte Klasse genetischer Präzisionsmedikamente zu entwickeln und das langfristige Wachstum voranzutreiben.
Mehr als 40 erwachsene Patienten mit Sichelzellanämie haben jetzt an der BEACON-Studie mit BEAM-101 teilgenommen; Beam geht davon aus, dass bis Mitte 2025 30 Patienten dosiert werden können und aktualisierte Daten vorliegen werden
Erste Daten aus der Phase-1/2-Studie mit BEAM-302 bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel werden in der ersten Jahreshälfte 2025 erwartet
Beginn der Dosierung in der Phase-1/2-Studie mit BEAM-301 bei Glykogenspeicherkrankheit Typ 1a für Anfang 2025 erwartet
IND-ermöglichende Studien zum nichtgenotoxischen Konditionierungsansatz von ESCAPE im Gange, wobei der Beginn der Studie mit dem BEAM-103-Antikörper für gesunde Freiwillige bis Ende des Jahres erwartet wird
Es wird erwartet, dass der Cashflow die Betriebspläne bis 2027 unterstützt, jetzt einschließlich der kommerziellen Bereitschaftsaktivitäten für BEAM-101
https://www.globenewswire.com/news-release/2025/...ted-Catalysts.html
https://www.globenewswire.com/news-release/2025/...CT-and-CIBMTR.html
500 Mio. $ Offering
- "Angebot von 16.151.686 Stammaktien zu einem Angebotspreis von 28,48 $ pro Aktie"
https://investors.beamtx.com/news-releases/...g-underwritten-offering
https://www.investing.com/news/company-news/...ent-trial-93CH-3952937